El estudio de observación del NIH sugiere que el medicamento puede disminuir el riesgo de neumonía y muerte en esta población.
QUÉ:
El miglustat parece estabilizar los problemas de deglución que se producen en los niños y adolescentes con Niemann-Pick tipo C1 (NPC1), una enfermedad neurológica poco común y potencialmente mortal, según un estudio realizado por investigadores de los Institutos Nacionales de la Salud. Los autores concluyen que el medicamento podría retrasar el deterioro de la función de deglución en los casos de NPC1 y disminuir el riesgo de neumonía por aspiración o inhalación de alimentos o bebidas. La neumonía por aspiración representa aproximadamente 2 de cada 3 muertes en personas con NPC1.
El estudio fue dirigido por Forbes D. Porter, M.D., Ph.D., del Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo Humano Eunice Kennedy Shriver de los NIH, y colega del Centro Clínico de los NIH. Aparece en JAMA Neurology.
La NPC1 es un trastorno genético poco común que causa una disminución progresiva de las funciones neurológicas y cognitivas. Aunque el miglustat no está aprobado por la Administración de Medicamentos y Alimentos para tratar la NPC1, se cree que el medicamento estabiliza el deterioro neurológico que se observa en la enfermedad y se suele recetar para tratarla. Estudios anteriores han sugerido que, al retrasar este deterioro neurológico, el miglustat puede estabilizar la capacidad de deglución. Sin embargo, estos estudios no han documentado ninguna mejora específica en la deglución de los pacientes.
En el estudio actual, los investigadores utilizaron la fluoroscopia por vídeo (una exploración de rayos X de la garganta) para evaluar la función de la deglución en 120 pacientes con NPC1. Clasificaron cada una de las exploraciones en función de la necesidad de sondas de alimentación y otras intervenciones para ayudar a la deglución, y de la posibilidad y la cantidad de alimentos y bebidas que entran en las vías respiratorias. En promedio, se evaluó a los pacientes una vez al año durante tres años. A 36 de ellos se les había recetado miglustat y a 24 no. Los investigadores concluyeron que, en comparación con los que no tomaban miglustat, los que sí lo hacían tenían un 91% menos de riesgo de deterioro de la deglución y un 72% menos de riesgo de que la comida o bebida entrara en las vías respiratorias.
QUIÉN:
Forbes D. Porter, M.D., Ph.D., investigador principal del Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo Humano Eunice Kennedy Shriver, está disponible para comentarios en inglés.
ARTÍCULO:
Solomon, BL et al. Miglustat stabilizes swallowing outcomes in a Niemann-Pick disease, type C1 observational study. JAMA Neurology.2020.
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