La investigación del NICHD tiene como objetivo prevenir y tratar una variedad de enfermedades y afecciones que conciernen a bebés, niños y adolescentes.
La espina bífida es una afección en la que la columna vertebral no se cierra alrededor de la médula espinal. La forma más grave se denomina mielomeningocele, donde la médula espinal sobresale a través de una abertura en la columna, bloquea el flujo de líquido cefalorraquídeo y empuja el cerebro hacia la base del cráneo. Un estudio respaldado por el NICHD observó que los beneficios de la cirugía fetal para tratar el mielomeningocele persistían hasta la edad escolar. Los investigadores informaron que los niños de tan solo 6 años que se habían sometido a una cirugía fetal tenían más probabilidades de caminar de forma independiente y menos cirugías de seguimiento en comparación con los niños que se habían sometido a una cirugía correctiva tradicional después del nacimiento. Este estudio proporciona información importante para los médicos de familias que están considerando la cirugía prenatal.
Gracias a la investigación respaldada por el NICHD, las etiquetas de los medicamentos de doxiciclina, clindamicina y citrato de cafeína ahora incluyen mejor información para los proveedores de atención médica sobre el uso y la dosis recomendados en la población pediátrica. Los médicos suelen tomar decisiones de recetar medicamentos no aprobados cuando tratan a bebés y niños porque muchos medicamentos carecen de recomendaciones de dosis o seguridad pediátrica. El programa de la Ley de mejores productos farmacéuticos para niños del NICHD apoya la investigación para actualizar las etiquetas de los medicamentos de modo tal que los proveedores de atención médica tengan una guía clara sobre cómo recetar medicamentos a sus pacientes más jóvenes.
Finalmente, los investigadores del NICHD observaron que el medicamento Miglustat puede ayudar a estabilizar los problemas de deglución que ocurren en niños y adolescentes con Niemann-Pick tipo C1 (NPC1), una enfermedad rara y en última instancia fatal que causa un deterioro progresivo de las funciones neurológicas y cognitivas. Las personas con la enfermedad, incluidos los niños pequeños, pierden la capacidad de caminar, hablar y comer. Los trastornos de la deglución pueden aumentar el riesgo de que un paciente tenga neumonía causada por aspiración, la inhalación de alimentos o bebidas, que desafortunadamente contribuye a la muerte de personas con NPC1. Los investigadores observaron que los pacientes que tomaron el medicamento tenían un 91 % menos de riesgo de deterioro en la deglución y un 72 % menos de riesgo de aspirar comida o bebida por las vías respiratorias.
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